糖尿病是嚴(yán)重威脅我國居民健康的慢性病，其中1型糖尿病多發(fā)病于兒童及青少年。傳統(tǒng)的胰島移植雖有效，但受限于供體嚴(yán)重匱乏，無法惠及廣大患者。如何實現(xiàn)胰島組織的規(guī)?；偕?，成為全球醫(yī)學(xué)界亟待攻克的難題。

記者從中國科學(xué)院獲悉，近日，中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心（生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所）程新研究組聯(lián)合海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）殷浩教授團(tuán)隊在線發(fā)表最新研究成果，在國際上首次分別利用自體與異體干細(xì)胞來源的再生胰島微創(chuàng)移植，實現(xiàn)了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。這是世界范圍內(nèi)首次報道的分別利用干細(xì)胞來源的自體/異體再生胰島移植治療1型糖尿病的探索性臨床研究。相關(guān)論文發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》。

據(jù)介紹，體外胰島再生，相當(dāng)于給患者“更換零件”。常規(guī)方法使用的原材料，是“多能干細(xì)胞”。它就像一棵樹的“樹根”，理論上可以發(fā)育成人體各種各樣的細(xì)胞類型，潛力巨大。但從樹根到開花結(jié)果，長成人體需要的胰島組織，中間要經(jīng)歷非常復(fù)雜的分支散葉的過程，步驟多，路線長，而且在體外很難精準(zhǔn)調(diào)控，生產(chǎn)出來的產(chǎn)品純度不夠高，還可能混入具有體內(nèi)增殖能力、未完全分化的細(xì)胞，帶來成瘤風(fēng)險。

研究團(tuán)隊經(jīng)過20多年的深入研究，另辟蹊徑，建立了一套全新的“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”，不再從“樹根”出發(fā)，而是直接從“樹干”上的特定位置——“內(nèi)胚層干細(xì)胞”開始定向分化。

這一新“起點(diǎn)”優(yōu)勢明顯：分化方向更明確，從初始階段就設(shè)置了導(dǎo)航路線，只朝胰腺、肝臟這類內(nèi)胚層來源的細(xì)胞前進(jìn)，不會偏航成其他類型的細(xì)胞；其次，分化步驟從十步精簡到兩步，生產(chǎn)周期從5-6周縮短為2周，流程簡化的同時大大提升了效率。最重要的是，這類內(nèi)胚層干細(xì)胞在體內(nèi)不會增殖，最大程度地降低了傳統(tǒng)方法可能帶來的體內(nèi)成瘤風(fēng)險。

利用這項全球領(lǐng)先的體外定向分化技術(shù)，團(tuán)隊成功構(gòu)建了可用于治療胰島功能嚴(yán)重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”。再生胰島E-islet通過肝門靜脈輸注到患者體內(nèi)后，能發(fā)揮正常胰島組織的功能，保持血糖的穩(wěn)定控制。

據(jù)悉，研究團(tuán)隊在三例T1D患者中，分別采用自體或異體內(nèi)胚層干細(xì)胞來源的再生胰島（E-islet）開展臨床研究，并在不同免疫抑制策略下評估療效與安全性，臨床數(shù)據(jù)令人振奮。

研究團(tuán)隊表示，上述臨床病例涵蓋了世界首例自體與中國首例異體再生胰島移植治療1型糖尿病，以及世界首例再生胰島移植治療青少年1型的情況，其中最長一例已實現(xiàn)臨床治愈超過26個月。這表明無論是自體還是異體來源的再生胰島移植，均可在1型糖尿病患者中實現(xiàn)胰島功能重建、血糖自主調(diào)控與外源胰島素脫離，從而長期改善患者的血糖水平、有效避免并發(fā)癥的發(fā)生與進(jìn)展。研究提示，該療法目前仍需聯(lián)合使用長期免疫抑制治療，用于克服1型糖尿病自身免疫復(fù)發(fā)等問題。

據(jù)悉，1965年，中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心的前身之一中國科學(xué)院生物化學(xué)研究所等單位，就曾在世界上首次人工全合成了結(jié)晶牛胰島素，為后續(xù)用化學(xué)合成的生物大分子治療糖尿病奠定了重要基礎(chǔ)。

而今，基于該自主知識產(chǎn)權(quán)開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet　01）”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗（IND）批件，這是全球唯一同時獲批中、美兩國IND的再生胰島藥物。目前，臨床試驗正在嚴(yán)謹(jǐn)有序地開展，進(jìn)展順利。

為避免長期使用免疫抑制劑帶來的潛在隨機(jī)感染和惡變風(fēng)險，研究團(tuán)隊未來將進(jìn)一步篩選更精準(zhǔn)的免疫抑制方案，同時開發(fā)具備免疫逃逸功能的、不再需要免疫制劑的、安全可控的“廣義通用型”再生胰島產(chǎn)品，以期惠及廣大的糖尿病患者。

原載于經(jīng)濟(jì)日報2026-03-18

作者：沈慧