近日,中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心(生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所)程新研究組聯(lián)合海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院(上海長(zhǎng)征醫(yī)院)殷浩教授團(tuán)隊(duì)在線發(fā)表最新研究成果,在國(guó)際上首次分別利用自體與異體干細(xì)胞來(lái)源的再生胰島(E-islet)微創(chuàng)移植,實(shí)現(xiàn)了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。相關(guān)論文發(fā)表于國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》。
糖尿病是嚴(yán)重威脅我國(guó)居民健康的慢性病,其中1型糖尿病(Type?1?Diabetes,?T1D)多發(fā)于兒童及青少年,并長(zhǎng)期以來(lái)被視作無(wú)法逆轉(zhuǎn)的慢性疾病,患者必須終身依賴胰島素注射與頻繁血糖監(jiān)測(cè)。傳統(tǒng)的胰島移植雖有效,但受限于供體嚴(yán)重匱乏,無(wú)法惠及廣大患者。如何實(shí)現(xiàn)胰島組織的規(guī)?;偕?,成為全球醫(yī)學(xué)界亟待攻克的難題。
該研究團(tuán)隊(duì)采用“零件”再造方式,開(kāi)辟了一種全新的技術(shù)路徑。體外胰島再生,相當(dāng)于給患者“更換零件”。常規(guī)方法使用的原材料,是“多能干細(xì)胞”。它就像一棵樹(shù)的“樹(shù)根”,理論上可以發(fā)育成人體各種各樣的細(xì)胞類型,潛力巨大。但從樹(shù)根到開(kāi)花結(jié)果,長(zhǎng)成人體需要的胰島組織,中間要經(jīng)歷非常復(fù)雜的分支散葉的過(guò)程,步驟多,路線長(zhǎng),而且在體外很難精準(zhǔn)調(diào)控,生產(chǎn)出來(lái)的產(chǎn)品純度不夠高,還可能混入具有體內(nèi)增殖能力、未完全分化的細(xì)胞,帶來(lái)成瘤風(fēng)險(xiǎn)。
研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)20多年的深入研究,另辟蹊徑,建立了一套全新的“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”,不再?gòu)摹皹?shù)根”出發(fā),而是直接從“樹(shù)干”上的特定位置——“內(nèi)胚層干細(xì)胞”開(kāi)始定向分化。
利用這項(xiàng)全球領(lǐng)先的體外定向分化技術(shù),團(tuán)隊(duì)構(gòu)建了可用于治療胰島功能嚴(yán)重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”?;颊咄ㄟ^(guò)肝門靜脈輸注,把這些再生胰島E-islet移植到體內(nèi)后,它們就能像正常胰島組織一樣,發(fā)揮調(diào)控血糖的功能。
有三例T1D患者分別采用自體或異體內(nèi)胚層干細(xì)胞來(lái)源的再生胰島(E-islet)參與這項(xiàng)研究。3個(gè)病例涵蓋了世界首例自體與中國(guó)首例異體再生胰島移植治療1型糖尿病,以及世界首例再生胰島移植治療青少年1型的情況,其中最長(zhǎng)一例已實(shí)現(xiàn)臨床治愈超過(guò)26個(gè)月。
基于該自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)開(kāi)發(fā)的“異體人再生胰島注射液(E-islet?01)”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國(guó)和美國(guó)的新藥臨床試驗(yàn)批件。目前,臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展。
原載于中國(guó)青年報(bào)2026-03-18?
作者:王燁捷