這是一場發(fā)生在人體最深處的“零件更換手術(shù)”。
對于1型糖尿病患者而言，胰腺中那些負責(zé)分泌胰島素、調(diào)節(jié)血糖的胰島β細胞，被自身免疫系統(tǒng)錯誤地當(dāng)成了“入侵者”，日復(fù)一日地遭受攻擊、直至徹底損毀。從此，患者的人生便被綁在了胰島素注射針頭和血糖監(jiān)測儀上。失控的血糖可能引發(fā)失明、腎衰竭、心腦血管損傷，甚至是一次致命的低血糖昏迷。
在中國，這樣的患者數(shù)以百萬計。全球醫(yī)學(xué)界為此苦苦尋找了幾十年：能否為患者重新制造一套全新的、功能完好的“胰島零件”？
“能！”
近日，中國科學(xué)院分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新研究組與海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）殷浩教授團隊聯(lián)合發(fā)布重磅成果，給出了這個令人振奮的答案。
從“樹根”到“樹干”，一次精準(zhǔn)的“降維打擊”
傳統(tǒng)的干細胞研究，往往聚焦于“多能干細胞”。它就像一棵樹的“樹根”，理論上能發(fā)育成人體的任何細胞，潛力無限。但問題也出在這里：從“樹根”長成特定的“胰島果實”，要走過一條漫長而復(fù)雜的“分支散葉”之路，步驟多達十余步，周期長達五六周。過程中，細胞極易“迷路”，分化出來的產(chǎn)品純度不夠，甚至可能混入具有增殖能力的未成熟細胞，帶來成瘤風(fēng)險。
“這就像在一片茫茫森林里，要從最底端的根系，找到去往指定果實的精確路徑?！敝袊茖W(xué)院分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員程新向記者打了個比方。他們決定換一個思路——不再從“根”出發(fā)，而是直接站上“樹干”。
這個“樹干”，便是“內(nèi)胚層干細胞”。它是生命發(fā)育過程中的一個關(guān)鍵節(jié)點，已經(jīng)明確了未來的分化方向：只走向胰腺、肝臟等內(nèi)胚層來源的器官。
這是一個精妙的“降維打擊”。
程新向記者解釋了這個新起點的三大優(yōu)勢：方向鎖定，從一開始就設(shè)定了“導(dǎo)航”，不會長成心肌或神經(jīng)細胞；路徑精簡，分化步驟從十步驟銳減到兩步，生產(chǎn)周期從5-6周壓縮到2周，效率飆升；安全可控，最關(guān)鍵的是，這種內(nèi)胚層干細胞在體內(nèi)不會增殖，從源頭上“掐滅”了成瘤風(fēng)險。
基于這項全球領(lǐng)先的體外定向分化技術(shù)，團隊成功制造出“再生胰島E-islet”。這些在實驗室里誕生的微小“器官”，通過一根細細的導(dǎo)管，經(jīng)肝門靜脈輸注到患者體內(nèi)。它們將在那里“安營扎寨”，像真正的胰島一樣，精準(zhǔn)感知血糖波動，自主分泌胰島素。
三扇“命運之門”，讓他們看到了希望和曙光
醫(yī)學(xué)理論突破，最終要在患者身上驗證療效。研究團隊發(fā)布的三例臨床病例，如同三扇被推開的命運之門，讓糖尿病患者看到了希望和曙光。
第一扇門，屬于一位與1型糖尿病搏斗了18年的30歲女性。
漫長的歲月里，她的血糖像過山車一樣難以控制，低血糖的頻繁發(fā)作更是讓她頭疼不已。2022年4月，她接受了自體再生胰島移植——這意味著，移植用的細胞源自她自己的身體。
然而，第一次移植聯(lián)合低劑量免疫抑制方案后，效果并不理想。為什么？研究團隊在復(fù)盤中發(fā)現(xiàn)了問題：即使零件是“自己”的，患者體內(nèi)那個已經(jīng)“叛變”的免疫系統(tǒng)，依然會識別并攻擊這些新生的胰島細胞。
“這說明，對于自身免疫性疾病，即便使用自體細胞，也必須聯(lián)合恰當(dāng)?shù)拿庖咭种品桨?，才能為新移植物?chuàng)造一個安全的‘工作環(huán)境’。”上海長征醫(yī)院副院長殷浩分析道。
一年后，第二次移植聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)劑量免疫抑制方案。這一次，奇跡發(fā)生了：移植后第24周，她的胰島功能恢復(fù)至正常人水平，血糖控制顯著改善。“這個案例用最直接的方式，驗證了免疫抑制方案對于自體移植的決定性意義?！币蠛普f。
第二扇門，屬于一位45歲的男性。2019年確診暴發(fā)性1型糖尿病后，他的生活被嚴(yán)重低血糖切割得支離破碎。
2023年12月，他接受了異體再生胰島移植和標(biāo)準(zhǔn)劑量免疫抑制治療。這一次，希望的種子在精心呵護下茁壯成長。
治療后，他的胰島功能逐漸恢復(fù)，血糖控制一天天變好。第36周，他徹底脫離了外源胰島素，直至今日，血糖依然平穩(wěn)。
“這是有力的臨床證據(jù)，證明了在標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制方案下，異體再生胰島移植可以真正實現(xiàn)患者對外源胰島素的長期脫離?！币蠛频穆曇衾锿钢y以掩飾的激動。
第三扇門，推開的是一個年輕的世界?；颊呤且晃荒陜H15歲的少女，脆性1型糖尿病病程已達5年。酮癥酸中毒、嚴(yán)重低血糖，是她青春期的“家常便飯”。2024年9月，她接受了異體E-islet移植，成為世界首例接受再生胰島移植治療的青少年患者。
據(jù)殷浩介紹，術(shù)后，她的胰島功能逐漸恢復(fù)。由于長期使用外源胰島素和青春期特殊的胰島素抵抗，她目前尚未完全脫離外源胰島素——但一個更重要的變化發(fā)生了：低血糖徹底消失了。
“這個孩子終于可以像同齡人一樣，不用擔(dān)心隨時可能暈倒，不用時刻活在恐懼里?！币蠛苿忧榈卣f。
這三個病例，分別代表了中國乃至全球再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的三個“首次”：世界首例自體、中國首例異體、世界首例青少年再生胰島移植治療1型糖尿病。其中，最長的一例已實現(xiàn)臨床治愈超過26個月。
從“人工全合成”到“再生再造”，這是一場跨越60年的接力
這項突破的背后，是一場跨越了60年的科學(xué)接力。
1965年，這項研究的主要完成單位之一——中國科學(xué)院生物化學(xué)研究所（現(xiàn)分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心的前身），在世界上首次人工全合成結(jié)晶牛胰島素，開啟了用化學(xué)方法治療糖尿病的大門。那是新中國在世界科學(xué)史上留下的第一個耀眼的“第一”。
而另一主要完成單位上海長征醫(yī)院，則在器官移植領(lǐng)域創(chuàng)造了諸多生命奇跡。1976年成功開展首例器官移植至今，最長的腎臟和肝臟移植患者已分別健康存活超過45年和30年；最長的供體胰島移植患者，也已治愈并脫離胰島素長達10年。
“當(dāng)年的結(jié)晶牛胰島素是多單位聯(lián)合攻關(guān)的成果，今天的再生胰島突破，同樣是基礎(chǔ)研究與臨床實踐深度融合的結(jié)果?！背绦赂袊@，“這種‘從臨床痛點出發(fā)，回到臨床驗證’的閉環(huán)機制，正是中國原創(chuàng)技術(shù)能夠領(lǐng)先世界的密碼?！?/p>
基于這一原創(chuàng)技術(shù)開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗批件，成為全球唯一同時在中、美兩國獲批臨床的再生胰島藥物，相關(guān)成果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀?糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》上。目前，臨床試驗正在有序推進。
不過，程新也清醒地認(rèn)識到，當(dāng)前的療法仍需聯(lián)合使用長期免疫抑制治療。未來，他們的目標(biāo)是開發(fā)具備免疫逃逸功能的、無需免疫抑制劑的“通用型”再生胰島產(chǎn)品。
“我們的夢想是，有一天，1型糖尿病患者可以徹底告別胰島素注射，像正常人一樣自由地吃飯、運動、生活?！彼麄冋Z氣平靜而堅定。
治愈糖尿病的夢想，在這個春天，一步步走向現(xiàn)實。
原載于光明日報2026-03-17?
作者：崔興毅、顏維琦
