?我國在糖尿病治療領(lǐng)域取得重大突破，離治愈糖尿病患者再進(jìn)一步。近日，上海長征醫(yī)院和中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心組成的聯(lián)合團(tuán)隊(duì)，在《柳葉刀》子刊發(fā)表的最新研究成果引發(fā)關(guān)注：團(tuán)隊(duì)利用自主研發(fā)的干細(xì)胞再生胰島移植療法，已成功治療3名1型糖尿病患者，最長一例臨床治愈超過26個(gè)月。開發(fā)的再生胰島新藥正在中美兩國順利推進(jìn)臨床，聯(lián)合團(tuán)隊(duì)希望在未來幾年能真正推動(dòng)成果走出實(shí)驗(yàn)室，轉(zhuǎn)化為惠及數(shù)以億計(jì)糖尿病患者的良藥。

我國糖尿病患者超1.4億，1型糖尿病多見于兒童及青少年?；颊咝杞K身注射胰島素。傳統(tǒng)胰島移植受供體短缺限制，難以規(guī)?；瘧?yīng)用，“再造胰島”成為全球醫(yī)學(xué)攻堅(jiān)焦點(diǎn)。中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員程新，把團(tuán)隊(duì)采用的“干細(xì)胞再生胰島移植療法”，比作就象是給身體精準(zhǔn)“更換零件”：

“零件壞掉了，舊了，不能夠再持續(xù)地發(fā)揮正常的功能。所以我們現(xiàn)在拿干細(xì)胞作為原材料在體外再造這個(gè)組織器官。我們造的零件是人體的胰島組織，這個(gè)胰島組織在血糖的調(diào)控里面起著關(guān)鍵的樞紐的作用?！?/p>

“零件”怎么換對患者最有效？程新進(jìn)一步解釋，團(tuán)隊(duì)原創(chuàng)了“內(nèi)胚層干細(xì)胞定向分化”的技術(shù)體系，一改傳統(tǒng)“多能干細(xì)胞”再生路徑步驟復(fù)雜、周期長，且混入的未分化細(xì)胞容易在體內(nèi)產(chǎn)生腫瘤等痛點(diǎn)。

“內(nèi)胚層干細(xì)胞它是內(nèi)胚層特異性的，只能變成胰島、肝臟的細(xì)胞類型，所以更精準(zhǔn)；第二個(gè)更快，原來體內(nèi)需要10步以上的發(fā)育過程，我們現(xiàn)在只需要2步，14天時(shí)間，而不是40天時(shí)間。另一方面，內(nèi)胚層干細(xì)胞本身在體內(nèi)不增殖，所以它不會(huì)形成腫瘤?！?/p>

已取得的臨床數(shù)據(jù)也讓團(tuán)隊(duì)振奮：在3位完全喪失胰島功能的1型糖尿病患者體內(nèi)，團(tuán)隊(duì)在國際上首次分別利用自體和異體干細(xì)胞來源的再生胰島移植進(jìn)行微創(chuàng)的手術(shù)，都實(shí)現(xiàn)了胰島功能的重建與血糖的自主調(diào)控。長征醫(yī)院副院長、器官移植科主任殷浩詳細(xì)介紹：45歲的爆發(fā)性1型糖尿病男性患者移植后36周徹底脫離胰島素，已穩(wěn)定治愈超26個(gè)月；一位15歲的脆性1型糖尿病小女孩，低血糖與酮癥酸中毒消失。

“干細(xì)胞來源的再生胰島移植可以在1型患者中實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定的血糖控制，甚至完全脫離胰島素的注射。本研究在國際上首次明確記錄了自體再生胰島移植后的自身免疫復(fù)發(fā)現(xiàn)象，為后續(xù)研發(fā)廣義通用型再生胰島，提供了重要的數(shù)據(jù)和研究的思路。”

成果轉(zhuǎn)化正加速推進(jìn)，團(tuán)隊(duì)研發(fā)的異體人再生胰島注射液，已同步獲中國、美國IND（新藥臨床試驗(yàn)）批件，成為全球唯一在兩國獲批的再生胰島藥物。臨床試驗(yàn)正有序開展，并有望于2029年上市。殷浩透露，針對更廣泛患者群體的“通用型”產(chǎn)品也已在研發(fā)中：

“在中國，我們一期已經(jīng)基本完成，要馬上要進(jìn)入二期的臨床試驗(yàn)。我們同時(shí)還在做基因編輯后的通用型的再生胰島，能夠達(dá)到移植后不需要服用免疫制劑，這個(gè)第二代的產(chǎn)品是未來真正能夠適用于所有1型的患者，甚至于后期的2型的胰島素依賴的患者?！?/p>

突破的背后離不開聯(lián)合團(tuán)隊(duì)在基礎(chǔ)與臨床的深度融合，也得益于上海在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的謀篇布局。目前上海已有5款細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品上市，150多個(gè)在研項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。上海市生物醫(yī)藥科技產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心主任劉厚佳表示，將繼續(xù)錨定這一未來產(chǎn)業(yè)前沿賽道，全過程加速和全鏈條賦能：

“從創(chuàng)新研發(fā)、臨床試驗(yàn)、審評、審批、生產(chǎn)制造、多元支付到入院上市等多個(gè)環(huán)節(jié)推出創(chuàng)新舉措，構(gòu)造良好的政策環(huán)境，生物醫(yī)藥的創(chuàng)新策略能力和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的能級不斷的提升。”

原載于上海人民廣播電臺2026-03-09

作者：李雪梅、王世雄