我國目前有高達(dá)1.4億的糖尿病患者，其中1型糖尿病多發(fā)病于兒童及青少年。由于自身免疫紊亂，患者胰島功能衰竭，必須終身依賴胰島素注射，長期承受身心壓力，甚至面臨腎臟衰竭、失明等嚴(yán)重并發(fā)癥威脅。傳統(tǒng)的胰島移植雖有效，但受限于供體嚴(yán)重匱乏，無法惠及廣大患者。

如今，這一困境迎來了歷史性轉(zhuǎn)機(jī)。?

近日，一項(xiàng)由海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心（生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所）程新教授團(tuán)隊(duì)開展的糖尿病治療研究成果引發(fā)關(guān)注：團(tuán)隊(duì)在國際上首次分別利用自體與異體干細(xì)胞來源的再生胰島（E-islet）微創(chuàng)移植，實(shí)現(xiàn)了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。目前已成功治療3名1型糖尿病患者，最長一例臨床治愈超過26個(gè)月。相關(guān)研究發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》。?

新技術(shù)更高效安全?

要實(shí)現(xiàn)糖尿病的根治，關(guān)鍵在于恢復(fù)胰島功能。然而，傳統(tǒng)的干細(xì)胞技術(shù)分化步驟復(fù)雜、周期長且存在安全隱患。

面對這一全球醫(yī)學(xué)界亟待攻克的“難題與夢想”，殷浩與程新科研團(tuán)隊(duì)另辟蹊徑，建立了一套全新的“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”。傳統(tǒng)方法從“多能干細(xì)胞”開始，相當(dāng)于從樹根開始培育，步驟復(fù)雜、周期長。而他們開發(fā)的“內(nèi)胚層干細(xì)胞”技術(shù)，相當(dāng)于直接從“樹干”的特定位置出發(fā)，分化方向明確，只朝胰腺、肝臟等目標(biāo)細(xì)胞前進(jìn)。

?這一新“起點(diǎn)”優(yōu)勢明顯：分化步驟從十步精簡至兩步，生產(chǎn)時(shí)間從40天縮短至14天，效率極大提升。更重要的是，這種干細(xì)胞在體內(nèi)不會(huì)無限增殖，從根本上解決了成瘤風(fēng)險(xiǎn)。利用這項(xiàng)全球領(lǐng)先的“體外定向分化”技術(shù)，團(tuán)隊(duì)成功構(gòu)建了可用于治療的“再生胰島E-islet”。

臨床數(shù)據(jù)振奮人心?

技術(shù)的突破最終要落實(shí)到患者的康復(fù)上。此次發(fā)表的臨床研究，詳細(xì)記錄了該聯(lián)合團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步治療3位1型糖尿病患者，取得令人振奮的臨床結(jié)果：完成的世界首例自體、中國首例異體及世界首例兒童再生胰島移植，均取得了顯著療效：

?? 18年病史1型糖尿病女性患者（30歲），經(jīng)自體再生胰島移植聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制，胰島C肽功能恢復(fù)正常，血糖平穩(wěn)可控；?

? 爆發(fā)性1型糖尿病男性患者（45歲），異體移植后36周徹底脫離胰島素，并維持血糖平穩(wěn)至今。

? 15歲脆性1型糖尿病女性患者，接受異體移植和標(biāo)準(zhǔn)劑量免疫抑制治療后，已實(shí)現(xiàn)低血糖事件消失與生活質(zhì)量提升，初步顯示該療法在兒童青少年人群中的臨床安全性和有效性。

?上述臨床病例涵蓋了世界首例自體與中國首例異體再生胰島移植治療1型糖尿病，以及世界首例再生胰島移植治療兒童1型的情況，其中最長一例已實(shí)現(xiàn)臨床治愈超過26個(gè)月。

團(tuán)隊(duì)首次在國際上證明了，無論是自體還是異體來源的再生胰島移植，均可在1型糖尿病患者中實(shí)現(xiàn)胰島功能重建、血糖自主調(diào)控與胰島素脫離，從而長期改善患者的血糖水平、有效避免并發(fā)癥的發(fā)生與進(jìn)展。目前該療法需聯(lián)合使用免疫抑制治療，用于克服1型糖尿病的自身免疫復(fù)發(fā)等問題。?

從實(shí)驗(yàn)室到新藥?

基于該自主知識產(chǎn)權(quán)開發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗(yàn)（IND）批件，是全球唯一同時(shí)獲批中、美兩國IND的再生胰島藥物。目前，臨床試驗(yàn)正在嚴(yán)謹(jǐn)有序地開展，進(jìn)展順利。如果一切順利，新藥有望于2029年上市。

聯(lián)合團(tuán)隊(duì)透露，團(tuán)隊(duì)并未止步于此，針對更廣泛患者群體的“通用型”產(chǎn)品也已在研發(fā)中。

而這項(xiàng)突破承載了兩段跨越半個(gè)多世紀(jì)的科學(xué)情結(jié)：1965年，中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心的前身之一中國科學(xué)院生物化學(xué)研究所等單位，就曾在世界上首次人工全合成了結(jié)晶牛胰島素，為后續(xù)用化學(xué)合成的生物大分子治療糖尿病奠定了重要基礎(chǔ)。

1976年，上海長征醫(yī)院成功開展了首例腎臟移植，至今已累積完成了8千余例各類器官移植，挽救了大量器官功能衰竭患者的生命。今天的研究正是對“胰島素精神”與“器官移植攻堅(jiān)”的傳承。

從化學(xué)藥物到生物大分子藥物，從大器官移植到胰島組織移植，再到今天的再生胰島藥物，中國的糖尿病治療研究正引領(lǐng)從過去的“控制延緩”階段，邁向了能夠“功能性治愈”的新時(shí)代。這標(biāo)志著糖尿病治療有望進(jìn)入一個(gè)全新的“再生胰島移植治療”新紀(jì)元。

正如當(dāng)年人工合成牛胰島素與器官移植是多團(tuán)隊(duì)聯(lián)合攻堅(jiān)的成果，此次突破同樣離不開基礎(chǔ)與臨床的深度融合。上海長征醫(yī)院與中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心建立了長達(dá)近二十年的緊密合作，形成了從“臨床痛點(diǎn)-基礎(chǔ)研究-臨床驗(yàn)證-創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)化”的“雙向循環(huán)”機(jī)制。這一“強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合”的模式，推動(dòng)了中國原創(chuàng)生物醫(yī)藥技術(shù)走向世界領(lǐng)先。

近年來，上海積極鼓勵(lì)源頭創(chuàng)新，加快基礎(chǔ)研究先行區(qū)建設(shè)，支持高風(fēng)險(xiǎn)、高價(jià)值基礎(chǔ)研究，原創(chuàng)成果相繼涌現(xiàn)。錨定細(xì)胞與基因治療（CGT）這一未來產(chǎn)業(yè)前沿賽道，目前，上海聚焦張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園、浦江基因未來谷，集聚起超過?200?家CGT前沿技術(shù)企業(yè)，占據(jù)了全國相關(guān)上下游產(chǎn)業(yè)鏈的三分之一。十四五以來，上海已有5款CGT產(chǎn)品獲批上市，150多個(gè)在研項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段，多項(xiàng)關(guān)鍵指標(biāo)位居全國前列。

原載于話匣子2026-03-09

作者：李雪梅