糖尿病患者的福音來了！我國科學家能夠規(guī)?；圃臁靶乱葝u”，1型糖尿病患者有望“臨床治愈”。近日，海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心（生物化學與細胞生物學研究所）程新研究員團隊，將“再生胰島”移植到1型糖尿病患者體內(nèi)，實現(xiàn)了患者胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。相關(guān)研究成果在線發(fā)表于國際學術(shù)期刊《柳葉刀?糖尿病與內(nèi)分泌學》。

胰島素是調(diào)控血糖的重要激素。1型糖尿病病人自身的免疫系統(tǒng)把胰島組織識別為“敵人”進行攻擊，導致胰島素分泌嚴重不足。傳統(tǒng)治療在使用免疫制劑遏制免疫系統(tǒng)的同時，患者要終身依賴胰島素注射，可能引發(fā)腎臟衰竭、失明甚至死亡等嚴重并發(fā)癥。雖然移植他人捐獻的胰島能夠治療1型糖尿病，但供體數(shù)量遠遠滿足不了需求?，F(xiàn)在，這種再生胰島既可由患者自體細胞培育，也可由捐獻者的細胞培育。一位接受移植的患者已實現(xiàn)26個月完全脫離體外胰島素注射。

另辟蹊徑攻克胰島再生難題

科研團隊在3月9日舉行的成果發(fā)布會上，詳細介紹了這項原創(chuàng)性技術(shù)的核心。他們并非從傳統(tǒng)的“多能干細胞”開始漫長的分化誘導，而是另辟蹊徑，建立了一套全新的“基于內(nèi)胚層干細胞的技術(shù)體系”。研究團隊解釋，若把最初由體細胞誘導生成的多能干細胞比喻為一棵樹的“樹根”，把成熟的胰島細胞比喻成“果”，從“根”到“果”的發(fā)育步驟有10步之多，每一步都可能出現(xiàn)具有體內(nèi)增殖能力的、未完全分化的細胞，帶來成瘤風險，需要嚴格剔除。而“內(nèi)胚層干細胞”技術(shù)相當于從“樹干”的特定位置出發(fā)，將培育步驟減少至2步，生產(chǎn)周期從5-6周縮短為2周。這是因為，“內(nèi)胚層干細胞”只會定向分化為胰腺、肝臟細胞，而且在體內(nèi)不會增殖，最大程度地降低了體內(nèi)成瘤風險。

殷浩介紹，利用這項全球領(lǐng)先的“體外定向分化”技術(shù)，團隊成功構(gòu)建了可用于治療胰島功能嚴重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島E-islet”?；谙嚓P(guān)研究的產(chǎn)品“異體人再生胰島注射液E-islet01”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國和美國的新藥臨床試驗（IND）批件，是全球唯一同時獲批中、美兩國IND的再生胰島藥物。試驗進展順利，很快將進入Ⅱ期臨床階段。

微創(chuàng)高效實現(xiàn)臨床便捷應(yīng)用

程新介紹，在本次研究者發(fā)起的臨床試驗中，三位1型糖尿病患者均無法用常規(guī)療法維持血糖穩(wěn)定。這類“脆性1型”患者在中國有60多萬人，平均壽命僅有40歲，新療法為他們帶來了延長壽命、提升生活質(zhì)量的希望?！皥F隊研發(fā)的‘基于內(nèi)胚層干細胞的技術(shù)體系’，只需要利用健康捐獻者的5毫升血液就可以誘導培養(yǎng)成‘內(nèi)胚層干細胞’；作為原材料，這些內(nèi)胚層干細胞可用于規(guī)模化制備用于移植的再生胰島組織，滿足高達幾百萬人的移植需求?！背绦抡f，這位捐獻者的血液為o型，其干細胞可以適配任何血型的患者，迄今未發(fā)現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)。此外，胰島素只是胰島分泌的諸多激素類物質(zhì)中的一種，只注射胰島素不足以彌補胰島功能，而再生胰島則能對胰島功能“全套還原”。

再生胰島的“落戶”過程也特別簡便。只需要在局部麻醉條件下，對腹部進行一臺耗時不到半小時的微創(chuàng)手術(shù)，將胰島組織定向注入肝臟門靜脈，由于胰島組織細胞的直徑大于毛細血管的直徑，它會在肝臟中“卡住”，從而“定向落戶”。人體需要的胰島組織僅有指尖大小，“落地生根”的胰島基本不會影響肝臟的正常血液循環(huán)。

1型糖尿病患者的再生胰島仍會被自身免疫系統(tǒng)殺傷，患者必須堅持使用免疫制劑?！盀榱俗尰颊卟辉偈褂妹庖咧苿覀冋趪L試通過一些基因編輯方法，讓免疫系統(tǒng)不再識別再生胰島的同時，又能控制體內(nèi)安全性，1型糖尿病有望被徹底治愈?！贝送?，2型糖尿病患者未來也有望從再生胰島技術(shù)中獲益。

據(jù)介紹，長征醫(yī)院擁有8千余例各類器官移植的經(jīng)驗，早在2021年，就成功開展了全球首例再生胰島移植治療嚴重2型糖尿病患者，最長的胰島組織移植患者已治愈并脫離胰島素長達10年。此次成果突破，離不開基礎(chǔ)研究與臨床的深度融合。上海長征醫(yī)院與中國科學院分子細胞科學卓越創(chuàng)新中心建立了長達近二十年的緊密合作，形成了從“臨床痛點-基礎(chǔ)研究-臨床驗證-創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)化”的“雙向循環(huán)”機制。聯(lián)合團隊表示，未來將把實驗室里的“探索與創(chuàng)新”最終轉(zhuǎn)化為惠及億萬糖尿病患者的“良藥和福音”。

原載于科技日報2026-03-10

作者：馮妍、王春