近日，由上?？茖W(xué)家團(tuán)隊(duì)研發(fā)的治療1型糖尿病新方法及研究成果，發(fā)表在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》（Lancet Diabetes & Endocrinology）上。

這項(xiàng)由海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心（生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所）程新教授團(tuán)隊(duì)的研究，在國(guó)際上首次分別利用自體與異體干細(xì)胞來(lái)源的再生胰島微創(chuàng)移植，實(shí)現(xiàn)了1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。

我國(guó)目前有1.4億的糖尿病患者，其中1型糖尿病多發(fā)病于兒童及青少年。由于自身免疫紊亂、機(jī)體免疫系統(tǒng)異常攻擊并破壞胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島功能衰竭、胰島素分泌嚴(yán)重不足、血糖難以控制，1型糖尿病被視作無(wú)法逆轉(zhuǎn)的慢性疾病?；颊弑仨毥K身依賴(lài)胰島素注射與頻繁血糖監(jiān)測(cè)，可能引發(fā)腎臟衰竭、失明、心腦血管損傷、低血糖昏迷等嚴(yán)重并發(fā)癥，極大威脅健康甚至造成死亡。傳統(tǒng)的胰島移植雖有效，但受限于供體嚴(yán)重匱乏，無(wú)法惠及廣大患者。如何實(shí)現(xiàn)胰島組織的規(guī)?；偕?，成為全球醫(yī)學(xué)界亟待攻克的難題。

殷浩團(tuán)隊(duì)與程新團(tuán)隊(duì)從十多年前就開(kāi)始并肩作戰(zhàn)，挑戰(zhàn)世界性難題。他們并非從傳統(tǒng)的“多能干細(xì)胞”開(kāi)始漫長(zhǎng)的分化誘導(dǎo)，而是另辟蹊徑，建立了一套全新的“基于內(nèi)胚層干細(xì)胞的技術(shù)體系”。

程新介紹，傳統(tǒng)方法從“多能干細(xì)胞（相當(dāng)于樹(shù)根）”到形成“功能成熟的細(xì)胞或組織器官（開(kāi)花結(jié)果）”，步驟復(fù)雜、周期長(zhǎng)且易混入未分化細(xì)胞，存在安全隱患。而他們開(kāi)發(fā)的“內(nèi)胚層干細(xì)胞”技術(shù)，相當(dāng)于直接從“樹(shù)干”的特定位置出發(fā)。這一新“起點(diǎn)”優(yōu)勢(shì)明顯：分化方向明確，只朝胰腺、肝臟等目標(biāo)細(xì)胞前進(jìn)；分化步驟從十步精簡(jiǎn)至兩步，生產(chǎn)時(shí)間從40天縮短至14天，效率極大提升；更重要的是，這種干細(xì)胞在體內(nèi)不會(huì)無(wú)限增殖，從根本上解決了成瘤風(fēng)險(xiǎn)。

團(tuán)隊(duì)利用這項(xiàng)全球領(lǐng)先的“體外定向分化”技術(shù)，成功構(gòu)建了可用于治療胰島功能?chē)?yán)重受損/衰竭型糖尿病的“再生胰島”。目前基于該自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)開(kāi)發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后獲得中國(guó)和美國(guó)的新藥臨床試驗(yàn)批件，正開(kāi)展相關(guān)的臨床試驗(yàn)。

殷浩說(shuō)，在上海長(zhǎng)征醫(yī)院開(kāi)展的臨床研究，取得令人振奮的結(jié)果，3位1型糖尿病患者在接受干細(xì)胞“再生”的胰島移植后，實(shí)現(xiàn)胰島功能重建，可以停止服用胰島素藥物，其中最長(zhǎng)一例已實(shí)現(xiàn)臨床治愈超過(guò)26個(gè)月。團(tuán)隊(duì)首次在國(guó)際上證明了，無(wú)論是自體還是異體來(lái)源的再生胰島移植，均可在1型糖尿病患者中實(shí)現(xiàn)胰島功能重建、血糖自主調(diào)控與胰島素脫離，從而長(zhǎng)期改善患者的血糖水平、有效避免并發(fā)癥的發(fā)生與進(jìn)展。目前該療法需聯(lián)合使用免疫抑制治療，用于克服1型糖尿病的自身免疫復(fù)發(fā)等問(wèn)題。

這項(xiàng)突破背后承載著兩段跨越半個(gè)多世紀(jì)的科學(xué)情結(jié)。1965年，中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心的前身之一中國(guó)科學(xué)院生物化學(xué)研究所等單位，就曾在世界上首次人工全合成了結(jié)晶牛胰島素，為后續(xù)用化學(xué)合成的生物大分子治療糖尿病奠定了重要基礎(chǔ)。

1976年，上海長(zhǎng)征醫(yī)院成功開(kāi)展了首例腎臟移植，至今已累積完成了8千余例各類(lèi)器官移植，挽救了大量器官功能衰竭患者的生命。有胰島組織移植患者已治愈并脫離胰島素長(zhǎng)達(dá)10年。

程新感慨，這項(xiàng)研究是對(duì)老一輩專(zhuān)家“胰島素精神”與“器官移植攻堅(jiān)”的傳承。此次突破同樣離不開(kāi)基礎(chǔ)與臨床的深度融合。兩家科研機(jī)構(gòu)建立了近二十年的緊密合作，形成了從“臨床痛點(diǎn)-基礎(chǔ)研究-臨床驗(yàn)證-創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)化”的“雙向循環(huán)”機(jī)制。這一“強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合”的模式，推動(dòng)了中國(guó)原創(chuàng)生物醫(yī)藥技術(shù)走向世界領(lǐng)先。

成果的誕生還得益于上海在生物醫(yī)藥領(lǐng)域厚植創(chuàng)新沃土、精心培育生態(tài)的長(zhǎng)期努力。近來(lái)，上海生物醫(yī)藥“研發(fā)+臨床+制造+應(yīng)用”全過(guò)程加速和全鏈條賦能，從創(chuàng)新研發(fā)、臨床試驗(yàn)、審評(píng)審批、生產(chǎn)制造、多元支付到入院上市等多環(huán)節(jié)推出創(chuàng)新舉措，構(gòu)建良好政策環(huán)境，生物醫(yī)藥的創(chuàng)新策源能力和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)不斷提升。

上海還通過(guò)實(shí)施行動(dòng)方案、布局專(zhuān)項(xiàng)、籌建市級(jí)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室及概念驗(yàn)證平臺(tái)，錨定細(xì)胞與基因治療（CGT）這一未來(lái)產(chǎn)業(yè)前沿賽道，為罕見(jiàn)病、血液病及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的原始創(chuàng)新提供了堅(jiān)實(shí)支撐。通過(guò)建設(shè)一批市級(jí)臨床醫(yī)學(xué)研究中心與重大專(zhuān)病庫(kù)，有效提升科研成果從“實(shí)驗(yàn)室”走向“病床”的轉(zhuǎn)化效率。同時(shí)，從落實(shí)醫(yī)療領(lǐng)域擴(kuò)大開(kāi)放試點(diǎn)，將外商投資范圍延伸至干細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，到建立“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動(dòng)”的事前服務(wù)機(jī)制，再到構(gòu)建覆蓋全生命周期的質(zhì)量檢驗(yàn)檢測(cè)體系，政策支持體系和創(chuàng)新生態(tài)正在不斷完善。

目前，上海張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園、浦江基因未來(lái)谷，集聚超過(guò) 200 家CGT技術(shù)企業(yè)，占據(jù)了全國(guó)相關(guān)上下游產(chǎn)業(yè)鏈的1/3。近5年來(lái)，上海已有 5 款 CGT 產(chǎn)品獲批上市，150 多個(gè)在研項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段，多項(xiàng)關(guān)鍵指標(biāo)位居全國(guó)前列。全球首個(gè)基因治療遺傳性耳聾、異體通用型免疫細(xì)胞治療自身免疫病等一系列重磅成果相繼涌現(xiàn)。

原載于人民日?qǐng)?bào)2026-03-10

作者：黃曉慧